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技術指導原則內容科學合理,鼓勵我國細胞治療產業發展壯大 細胞治療包括干細胞治療和免疫細胞治療,是基于基因編輯技術發展起來的、有別于傳統藥物治療的新的治療思路與方法。細胞治療因流程非常復雜,產品差異大、性質復雜多變、研究進展快、技術更新迅速,所以風險評估和控制極為重要。2017年10月,CFDA組織對《藥品注冊管理辦法》進行修訂,起草了《藥品注冊管理辦法(修訂稿)》,規定細胞治療類產品可以按治療用生物制品相應類別要求進行申報。2016年12月16日,藥審中心(CDE)發布《細胞制品研究與評價技術指導原則》(征求意見稿),計劃將細胞制品按藥品評審原則進行處理。 時隔一年,試行版指導原則發布,提出了細胞治療產品從早期研發到生產、從藥學研究、非臨床研究,到臨床研究階段應遵循的一般原則和基本要求,初步規范了細胞治療產品的研究、開發與評價方法,未來仍將逐步完善、細化與修訂。我們認為,指導原則框架和內容科學合理,符合細胞治療產品作為藥品研發的規律,將鼓勵研發機構的細胞治療產品申報,進一步推動我國細胞治療藥品產業的發展和壯大。 國際上CAR-T細胞療法進展快速,市場空間巨大 基于細胞治療的風險,美國FDA委任生物制品評價與研究中心(CBER)對其進行嚴格監管,采用基于風險的分層模式,確保細胞產品的安全性和有效性。目前國際上以CAR-T為代表的免疫細胞治療在治療惡性腫瘤方向進展較快。經過基因修飾后的CAR-T細胞可以特異性地識別腫瘤相關抗原,使效應T細胞的靶向性、殺傷活性和持久性較常規應用的免疫細胞大幅提高,未來也可克服腫瘤局部免疫抑制微環境,從而打破宿主免疫耐受狀態,殺滅實體腫瘤細胞。 2017年8月30日,諾華制藥的CAR-T細胞療法Kymriah(Tisagelecleucel)正式獲得FDA批準上市,用于治療25歲以下的復發難治型B細胞急性淋巴細胞白血病兒童和年輕成年患者,是FDA批準的首款CAR-T療法。2017年10月18日,KitePharma的CAR-T療法Yescarta(axicabtageeciloleucel)得FDA批準上市,用于治療罹患特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。Yescarta是FDA批準的第2款CAR-T療法,也是第一款針對非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法,其上市標志著CAR-T療法的又一座里程碑,彰顯了CAR-T細胞療法的巨大潛力。 除了諾華和Kite,國際上還有多家生物技術公司和大型制藥公司致力于CAR-T研發,包括Juo、Bluebird、Cellectis等。CAR-T細胞治療全球市場規模預計在2028年將達到85億美元,未來全球市場規模預計在350億美元-1000億美元之間,年復合增長率達到14%。 國內技術力量雄厚,國產CAR-T上市可期 細胞免疫治療在國際上的研究如火如荼,中國也把握住時代機遇,躋身CAR-T臨床研究項目上與美國并列的第一梯隊。CliicalTrials.gov網站顯示,截至2017年12月25日,在中國登記開展的CAR-T臨床研究項目已達到78項,在數量上已超過歐洲,僅次于美國,涉及淋巴細胞白血病、非霍基金淋巴瘤等血液腫瘤,以及包括乳腺癌在內的多種實體腫瘤。隨著資本投入,技術更新、人才交流加速,以及具體監管政策出臺,CAR-T產業正在國內飛速發展。 目前,美國已獲批的兩個CAR-T產品治療價格極其昂貴,未來我國本土企業有望通過技術改良和創新,結合本土化生產,提供價格更加合理、醫保基金和病人可承擔的產品。12月11日,南京傳奇提交的CAR-T療法中國臨床申請(CXSL1700201)正式獲得CDE承辦受理,成為CDE受理的首個CAR-T臨床申請。此外,恒潤達生、銀河生物、科濟生物進展靠前。預計隨著技術指導原則的出臺,接下來將有更多的企業陸續申報臨床。指導原則中還提及,為積極響應國家的創新政策,符合條件的非注冊臨床試驗數據可被接受,將進一步加速產品上市進程。重點推薦CAR-T研究進展靠前的企業,如安科生物(300009)、復星醫藥(600196)、佐力藥業(300181)、銀河生物(000806)等。 風險提示 研發失敗風險、政策風險。
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